9 CRISPR疗法对人类疗效首证

基因编辑工具CRISPR于2020年首次显现出或可治愈镰状细胞病和β-地中海贫血症的可能。今年，科学家则在人体内直接部署CRISPR-Cas9。6月26日，美国Intellia医药公司和再生元公司在6名患有名为“转甲状腺素淀粉样变性病”的罕见疾病患者身上测试了他们的治疗方法。结果显示，所有参与者的畸形蛋白质水平均有所下降，其中两名接受高剂量注射的患者畸形蛋白质水平平均下降了87%。

10 人造胚泡有望减少伦理争议

今年，有科学家设计了被称为“胚泡”的关键胚胎阶段的替代品。他们从人类胚胎干细胞中复制了胚泡，并诱导出了多能干细胞（IPS）。另一项研究发现，转化为诱导多能细胞的皮肤细胞会产生囊胚状结构。这些人造胚泡并不是真正的胚胎，但其中一些可作为某些研究的替代方案以减少伦理争议。5月，国际干细胞学会宣布放宽人类胚胎培养“14天规则”，进一步提振了该领域的研究。

人造胚泡并非真正的胚胎，但其中一些可作为某些研究的替代方案以减少伦理争议。

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文章来源：《中国比较医学杂志》 网址: http://www.zgbjyxzz.cn/zonghexinwen/2021/1223/567.html

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